Thérapie Génique CRISPR/Cas9 : Essais cliniques en chine contre le cancer des poumons

Le 28 octobre 2016, l’équipe du Dr Lu You de l’Université du Sichuan à Chengdu (Chine) ont transmis à un patient atteint d'un cancer du poumon agressif des cellules modifiées grâce à la technique CRISPR/Cas9 – les fameux "ciseaux moléculaires" dont nous vous avons récemment décrit le fonctionnement. L’essai clinique de Lu You avait été approuvé par le comité d’éthique de l’établissement en juillet dernier.

CRISPR-Cas9 combine une enzyme capable de coupe l'ADN avec un "guide moléculaire" qui peut être programmé pour indiquer très précisément les "points de coupe" sur lesquels l'enzyme doit agir.

Ce n’est pas la première fois qu’un essai clinique porte sur le traitement du cancer par modification ciblées des gènes présents dans des cellules. Mais c’est la première fois que CRISPR/Cas9 – à la fois plus précise et plus rapide – est utilisée à cette fin.

Les chercheurs ont prélevé des cellules immunitaires au patient, dans lesquels ils ont supprimé le gène codant pour la protéine PD-1. La fonction de cette protéine est de réduire l’activité immunitaire contre les cellules appartenant à l’organisme – au plus grand bénéfice des cellules cancéreuses.

Les États-Unis dans la course

Le protocole de l’essai clinique prévoit que le participant reçoive, ultérieurement, une seconde injection de cellules modifiées.

Neuf autres malades bénéficieront du traitement (certains recevant trois, et d’autres quatre injections). Les bénéfices attendus restent modeste, puisqu’il s’agit d’un essai de phase 1 : en d’autres termes, l’objectif est surtout de déterminer si les injections de cellules ont, ou non, des effets délétères sur les participants.

Aux États-Unis comme en Chine, plusieurs équipes ont récemment annoncé travailler sur des programmes similaires. Les expérimentations nord-américaines pourraient débuter d’ici trois mois, tandis que le second projet chinois est planifié pour mars